【專欄】建構護國群山下的再省思─談台灣再生醫療雙法

再生醫療為病友帶來新的治療契機，各界引頸期盼儘早完備再生醫療的法制作業，以保障病人權益、培育專業人才、促進產業發展。

據統計，目前國際細胞治療廠商超過1,000家，台灣細胞治療廠商約60多家，2022年全球進行中的細胞治療相關臨床試驗案，台灣占全球案件數12％以上；另台灣迄2022年底，臨床試驗累計申請案件數多達342件，其中屬跨國多國多中心案件占83.3%。這些數據顯示，台灣的細胞治療領域正在蓬勃發展，但強大動能下，我們仍必須謹慎思考幾個重要議題：

其一為，新法開放異體細胞治療使用，其風險高於自體細胞治療，包括細胞本身的安全性問題，操作過程的複雜度也會大幅增加。尤其細胞並不像傳統小分子藥物那麼安定，提供者的細胞合適性（如：細胞的HIV感染、結核菌感染），細胞處理過程的汙染（如：藥劑或雜質殘留、黴漿菌汙染），這些都是評估細胞產品風險的考量重點。有論者提到，目前《再生醫療法》草案的規範密度，比現有《特管辦法》自體適用、同源優先的規定還要寬鬆，擔心立法後將造成醫療上的重大風險。

部分論者以為，《再生醫療法》草案第9條規定，只要符合「治療危及生命或嚴重失能之疾病，且國內尚無適當之藥品或醫療器材。」、「經執行人體試驗結果，證實其安全性及初步療效」、「提供不含基因改造或轉殖之人類細胞及其衍生物之細胞治療」等三款之一，就不用依《再生醫療製劑條例》的規定，申請藥品許可證或有附款許可，逕行以再生醫療技術來施行治療工作；
再者，依《再生醫療法》草案第18條，規範醫療機構執行再生醫療前，應進行人體試驗。但第2款亦規定「依第8條經主管機關核准」的再生技術不在此限。因此，中央主管機關對於再生醫療技術申請案的核准與否，將是重要的關鍵程序。

醫療行為有其高度不確定性與風險性，站在保護病人權益的立場，單純從法條設計思考，論者可能會有許多擔憂，甚至是近乎災難性恐懼。但真的是如此嗎？ 回歸醫事行政管理的本質，法律規範固然重要，但法條有限，人事無窮；近日健保署署長(前衛福部次長)表示，2019年9月起《特管辦法》開放醫院及生技業者合作執行六大細胞治療項目後迄今，自體細胞治療申請案將近400件，但真正通過的只有190多案；國內參與醫院有50多家，能夠協助製程的生技公司則有20多家。過往行政管理的態度與效能，其實才是更重要的觀察指標。

個人以為，《再生醫療法》立法完成後，主管機關的行政管理將更有法制依據。國人應該重視的核心議題有三：

第一、依據本法第8條(再生製劑或再生技術申請核准之條件與程序、核准效期與展延、廢止、核准事項變更、費用審查與收取、退費之申請核准)、第9條(應執行人體試驗之期別、條件及細胞治療項目)，第10條(再生醫療醫師之資格)、第11條(細胞操作執行之方法、設施、設備、管制措施、運銷、操作人員資格與應完成之相關訓練、查核、許可之申請條件與程序、核准效期與展延、廢止、許可事項變更)，皆明確授權主管機關訂定子法規，醫事司應當把握契機，儘速就此與醫界、學界進行完整的意見溝通，建構比《特管辦法》更周全的管理機制。

嚴謹審查執法 讓再生醫療走向正途

第二、過去在《特管辦法》架構下，科學嚴謹、尊重實證、保障病人的積極態度，應持續落實，切勿因為法制完備後，反怠於行政管理監督責任，畢竟此為「再生醫療雙法」下，再生醫療製劑與再生醫療技術雙軌運行下的平行機制，嚴謹審查執法，才能引導再生醫學研究與臨床治療走向正途。

第三、《再生醫療法》第5條明定中央主管機關應組成再生醫療審議會辦理再生醫療事項：發展、創新及推動政策之諮詢(第一款)、病人安全及醫療品質提升之諮詢(第三款)、再生製劑及再生技術管理之諮詢(第六款)、執行成效評估之諮詢(第八款)。未來如何落實本審議會的功能，順應再生醫療複雜多樣且發展快速的特性，與時俱進地敦促、強化主管機關的管理效能，並在先進醫學研發、國民健康權益與生技產業發展的價值中取得衡平，將是國人必須重視的關鍵議題。

再者，有論者亦提及，《再生醫療製劑條例》草案第9條僅在「診治危及生命或嚴重失能疾病」且「完成第二期臨床試驗，並經審查風險效益，具安全性及初步療效」之情況下，才開放有效期間不超過5年之許可；雙法設計下，可能令多數臨床治療行為，捨棄「再生醫療製劑」的嚴格審查路徑，直接遁入「再生醫療技術」的寬鬆保護傘下，實質弱化本土再生醫療製品的研發量能。

依據國內真實數據顯示，細胞治療和基因治療的臨床試驗計畫,在2019年到2022年都持續在增加當中。目前國內再生製劑的臨床試驗申請(IND)核准案件，細胞治療共有87件，包含臨床一期47件、一/二期18件、二期16件、三期6件；基因治療共有36件，包含臨床一期4件、一/二期7件、二期6件、三期13件、四期3件。

誠然，臨床實驗可為廠商帶來研發成功的巨額獲利，但期前所耗費的人力、物力、財力，都是真實世界下的重大挑戰。目前雙法架構下，有論者憂心，可能促使多數廠商走向「再生醫療技術」的路徑，雖然可以避免大量資金耗用，並在短期內獲得可觀利潤，但卻也可能造成細胞治療之發展僅侷限於本土狹隘醫療場域，失去了醫療「製品化」、「普及化」與「國際化」的機會。反之，國際大藥廠一旦完成全球臨床試驗，反而可以前來我國申請藥證許可。長此以往，台灣可能失去將細胞治療發展成新一代國家亮點產業的大好機會。

政府應扮演「加速器」引導再生醫療發展

此一擔心，不無道理。但退一步言，單純期待以法律規範來引導再生醫療雙軌競合之發展走向，也非全然務實想像。事實上，生技新創公司的發展仍有賴政府積極協助，除了直觀的財務風險外，多數的新創研發團隊在公司治理、研發選題、資金募集、專利佈局、內控規範、社會連結與國際授權等領域，未必都能同時具備標準要求，政府部門若能以「加速器」的概念，適時適當地完備其不足之處，才是引導再生醫療平衡發展的重要關鍵。

我們期待「再生醫療雙法」能在立法院獲得實質周全的審查與共識，儘早完備立法程序並公告施行。但有幾項醫界長期大力疾呼的上位核心價值，包括病人健康權、財產權的積極維護、醫療需要與產業發展的衡平思考、各種專業人士(醫、藥、生命科學等)的參與及保障，立法諸公們仍應站在社會公益與國家發展的高度上予以持續重視。再者，如何有效引導本土生技新創研發團隊，走向「醫療製品研發」路徑，而非一窩蜂地遁入「再生醫療技術」，需要主管機關適時以政策配套、資源引導來積極協助。我們有世界最優質的醫療人員與研發人才，只要格局眼光放大、跨域整合加強、防弊與興利同等重視，欲發展出安全性更高、效果更好、製備成本更低廉的細胞技術與製品並不困難。在謹守上位核心價值的前提下，國人殷殷期盼的美好願景相信都能逐步實現。