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【洪存正專欄】基因組編輯首次獲得FDA審查

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文 / 洪存正

基於CRISPR-Cas9基因組編輯系統的療法可能成為第一個獲得美國食品和藥物管理局批准的療法。但是,這種旨在緩解痛苦的血液狀況的治療方法必須首先面臨該機構及其顧問的嚴格審查。海蒂·萊德福德Heidi Ledford發表在最新一期《自然》(Nature)的<CRISPR安全嗎?基因組編輯首次獲得FDA審查>( Is CRISPR safe? Genome editing gets its first FDA scrutiny)指出,美國監管機構的顧問將研究基於CRISPR的鐮狀細胞病治療的安全性。(Advisors to the US regulatory agency will examine the safety profile of a CRISPR-based treatment for sickle-cell disease.)

CRISPR是甚麼呢?

CRISPR是甚麼呢?1987年日本科學家在大腸桿菌的基因組發現有特別的規律序列,某一小段DNA會一直重複,重複片段之間又有相等長的間隔,此序列稱為 CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)。它是存在於細菌中的一種基因,該類基因組中含有曾經攻擊過該細菌的病毒的基因片段。細菌透過這些基因片段來偵測並抵抗相同病毒的攻擊,並摧毀其DNA。這類基因組是細菌免疫系統的關鍵組成部分。透過這些基因組,人類可以準確且有效地編輯生命體內的部分基因,也就是CRISPR/Cas9基因編輯技術。

基因組編輯療法的安全性資訊仍然非常有限

美國食品和藥物管理局(FDA)的外部顧問將開會討論鐮狀細胞病的DNA改變療法,鐮狀細胞病是一種遺傳性疾病,可導致血細胞畸形,有時甚至使人衰弱的疼痛。顧問們的討論可能會集中在該療法的開發商、馬薩諸塞州波士頓的Vertex Pharmaceuticals和瑞士楚格的CRISPR Therapeutics提交的安全性數據上。

「關鍵是安全性,」加州大學三藩市分校的兒科醫生馬克·沃爾特斯(Mark Walters)說,他曾在一個指導委員會任職,為兩家公司提供名為exagamglogene autotemcel(exa-cel)的治療藥物的臨床開發建議,「這是可能真正影響決策的問題,安全性資訊仍然非常有限。《自然》雜誌著眼於關於exa-cel和其他緊隨其後的實驗性基因組編輯療法的安全性的已知和未知。

人類胚胎中的CRISPR基因編輯造成染色體混亂

沃爾特斯說,大多數網站都沒有引起人們的擔憂。但鐮狀細胞病主要影響非洲人後裔,FDA的審查人員擔心這些人群的遺傳多樣性沒有在公司搜索的基因組中被捕獲。這意味著這些群體中可能存在可能被Cas9靶向但被分析遺漏的基因序列。

exa-cel只在40人身上進行了測試,數量太少,無法評估脫靶變化的風險,田納西州孟菲斯市聖裘德兒童研究醫院的骨髓移植專家Akshay Sharma說。「我們將處理更多的遺傳多樣性,這些多樣性我們在這些試驗中沒有考慮到,」夏爾馬說。FDA的審查人員還擔心,這些公司對活細胞的脫靶效應檢測沒有包括從鐮狀細胞病患者身上取樣的足夠細胞。

基因治療正面臨迄今為止最大的挑戰

一些研究表明,鐮狀細胞病患者可能更容易患惡性血癌。如果癌前細胞被移除、改變和重新輸注,那麼治療可能會以某種方式給它們帶來推動力,使它們能夠接管種群並癌變。「這是一個主要的、長期的、潛在的併發症,我們必須解決,」沃爾特斯說。

Vertex 和CRISPR Therapeutics提議在試驗參與者接受治療後對他們進行15年的隨訪,以尋找他們治療的長期影響。與此同時,重要的是醫生告知患者風險,加利福尼亞州聖馬科斯宣導組織Sickle Cell Warriors的創始人Tosin Ola說。「這些都是我知道的事情,因為我是一名護士,我做宣傳,」她說。「但是一個典型的媽媽,她擔心她的孩子患有鐮狀細胞,她不會知道。她會報名的。

Sharma也有這些擔憂,但和Olma一樣,他承認,儘管存在未知數,但像exa-cel這樣的治療方法應該繼續下去。「現在有些患者仍在受苦,他們需要某種治療,」夏爾馬說。「我們必須為他們找到一些東西。」

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