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【罕病基金會專訪】罕藥應合理給付,方能彰顯健保價值

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罕見疾病大多源自遺傳性的基因缺陷或是突變,在三、四十年前的台灣,罕見疾病不僅難以診斷,醫療資源的取得也相當困難。少數經濟條件好的病患,會賣房到國外就醫,經濟條件一般的,只能聽天由命。

隨著時代進步,民眾對於罕病的認知較高,防治的觀念也普遍提升。罕病照護要做得好,政府須整備相關的醫療體系並提供完整的社福方案,才能真正保障罕病患者及其家庭的權益。歐美及日韓在罕病的醫療服務機制上,除了臨床醫師,也將疾病研究專家、遺傳科醫師、心理師、社工師、病患團體…等納入,在各層面的考量都力求完善。

以爭取罕病醫療權做為人生信仰

罕病基金會創辦人陳莉茵是台灣「罕見疾病防治及藥物法」立法的幕後推手,除了爭取罕病病患的權益不遺餘力,也成立基金會,二十多年來已建構出一個保障罕病病患權益的完整網絡。她說:「如果尊重生命可以是一種『信仰』,那麼我正是把爭取罕病病患的醫療權益,當做是我『人生的信仰』。」

1990年陳莉茵賣掉一棟房子,帶著罹患罕病的次子,遠赴美國耶魯大學求診。美國雖然在罕病的診斷和治療上較台灣進步,但孩子的病一直無法得到正確的診斷,最後是在離世後才真正找到答案。

陳莉茵始終覺得應該要為台灣的罕病患者和家庭做些事,於是在1996年回到台灣,和先生一起展開爭取罕病醫療權的長期抗戰。她說:「兒子的用藥無法得到給付,讓我深深地感受到立法是爭取罕病醫療權唯一的路。政治其實不是必要之路,但政治是建立和改善制度的方法。」正因為要立法,所以需要有一個長期監督和服務的單位,這也是她成立罕病基金會的緣起。

一旦確診罕病,患者最迫切需要的就是治療,唯有控制病情的惡化,才能夠有尊嚴地活下去。目前台灣公告的罕病有241種,僅以61種藥,治療37種罕病,涵蓋率約15%,剩餘的85%病患則無藥可醫。不可諱言,與先進國家相比,台灣罕病的研究和醫療服務,仍有很大的進步空間。

增加罕藥經費 實現社會正義

罕病基金會在2022年9月針對39個罕病團體進行調查,顯示病患在確診之後,最希望知道的是治療方式。對於新的治療方式,33.3%的患者表示即使有風險,也願意嘗試。其餘66.7%則較保守,認為用藥風險和副作用評估過後,才會願意嘗試。而在等待藥物研發過程最擔憂的問題為:病程退化而無法等到治療機會、健保因財務因素無法給付、給付條件過嚴以致個人無法達到用藥資格…等。此外,罕病患者認為由保險的風險分攤機制來看,罕病是最低風險,應被優先照顧,也才能真正實現「社會正義」。而100%的受訪者認為健保投入資源不足,應合理增加罕藥專款經費,並且在有預算的情況下,提高專款執行率、縮短等待治療的時間。罕藥病患及團體認為「承擔的風險創造意義與價值」,因為不僅診斷技術發展影響精準醫學,罕藥發展也將促進一般藥物研發,重視罕病即代表對下一代健康的重視。

2022年9月罕病基金會針對39個罕病團體進行調查,對於新藥或基因療法,33.3% 表示願意嘗試。其餘 66.7% 則表示評估用藥風險和副作用後會願意嘗試。
2022年9月罕病基金會針對39個罕病團體進行調查,對於新藥或基因療法,33.3% 表示願意嘗試。其餘 66.7% 則表示評估用藥風險和副作用後會願意嘗試。

在今年的228國際罕病日,罕病基金會公布與媒體合作,針對20歲以上涵蓋15個行業別的民眾進行的首次全國民調。91.3%的民眾支持罕病治療,認同及早診治可避免患者嚴重失能,並大幅減少社會成本及其他醫療支出;88.4%的民眾贊同健保應依循風險分擔機制,照顧罕病患者治療之所需。88.9%的民眾支持健保應擴大罕病專款預算,並提高執行率,以使罕病患者獲得更多照顧。

罕病無法獲得給付 違反健保精神

根據罕病基金會的統計顯示整體健保預算中,罕藥的支出歷年來未曾超過1%。近六年罕藥專款未執行預算總額高達35.88億,而罕藥給付率從一代健保的86.79%,到二代健保減少至44.44%。近年持續有罕病新藥上市,許多罕病患者卻無法獲得用藥給付,或審查時程過長而錯失治療時機,足見健保空有預算,專款執行亦未被落實。據了解,罕病基金會正草擬《罕病白皮書》,計畫於近期發表,其中將提到國內已公告的罕病無法獲得健保的用藥給付,明顯違反健保法的「適法性」、「正當性」及「優先性」。

陳莉茵認為:「健保做為全民的保險,如果無法積極給付罕藥,試問年輕人怎麼敢生孩子?對於國內急、重、難、罕的98-100萬人口,是最應該被照顧到的。健保對醫院也應該要另訂給付的門檻,讓需求得到滿足的同時,醫生和醫院也都獲得合理的報酬。」

羅浚晅醫師專訪罕病基金會創辦人陳莉茵女士,兩人就國內罕病相關事務進行討論
羅浚晅醫師專訪罕病基金會創辦人陳莉茵女士,兩人就國內罕病相關事務進行討論

國內目前掌握的罕病種類遠低於先進國家,國際大藥廠因此把台灣當成不透明或困難的市場,排名與巴西、東南亞各國相當。國內對於罕病的研究若能慢慢追趕上國際水準,用藥也擴大給付,並且在產業面用心布局,國家整體的醫藥科技才能夠真正地向上提升。

陳莉茵直指,政府應要有國際觀,如果只把急重難罕和新藥科技都當成一個負擔,甚至是政治籌碼,國家不可能會進步。若是能將罕病的健保支出當做是一種投資,在產業發展的層面也會有不同的意義。當我們的GDP已經到了一個程度、健保總額超過8,300億,很快會突破1兆,如何支出得有價值,變成「國家大利」,值得執政者深思。

罕病基金會在2000年提出《罕見疾病防治及藥物法》,使台灣成為全世界第五個罕病立法的國家,而就防治的概念而言,則是全世界第一。此外,2000年起,罕病基金會開始推廣串聯質譜儀的新生兒篩檢,2006年7月1日開始,政府開辦全面性的串聯質譜儀新生兒篩檢補助。篩檢從最初的5項增加到11項,2019年10月增至21項,被視為罕病防治的一大進程。

罕病基金會成立至今從「病患家庭」、「病友團體」、「醫療諮詢」、「政策立法」、「學術研究」、「國際交流」等面向發展,並透過聯絡、訪視、建檔、教育、追蹤,提供國內各地罕病病患全人關懷、全方位的服務方案。

打造亞洲最大罕病社福園區

2022年10月,罕病基金會關西身心障礙福利服務中心正式啟用,佔地1.8公頃全齡無障礙共融式公園提供罕病病患及其家庭療癒、復健、諮商、喘息、職業訓練及休閒體驗等服務,是亞洲最大罕病社福園區。

20多年來,陳創辦人奮力為罕病病患的生機與醫療困境奔走,日復一日未曾停歇,鋼鐵人般的意志,令人敬佩。她對於完善罕病醫療權,念茲在茲,並強調:「如果罕病是生命傳承必須承擔的風險,在台灣唯一可以補救的就是健保。健保的出發點是良善的,先不談價值,每一個罕病病患用藥若無法得到健保合理的給付,那麼健保早已悖離成立時的初衷和宗旨。」

全民健康保險法第一條明白揭示其立法意旨:「為增進全體國民健康,辦理此一強制性社會保險」。顯見,健保制度具有高度公益性,它植基於憲法的上位價值,意即人性尊嚴應受積極保障。因此,罕病病患之健康權、就醫權與用藥權不該因財務考量就受到犧牲;反之,罕病患者因病所面臨的身心痛苦、競爭弱勢與治療需要,正是我們必須共同戮力來解決或填補的重要議題。國家資源確實有限,各群體的需求也可能存在排擠效應,但如何來合理分配,有待社會各界的相互理解與包容,更需從國家大利、永續發展的宏觀角度來進行擘劃。

最近的全國民調顯示,91.3%的民眾支持罕病治療,88.4%的民眾贊同健保應依循風險分擔機制,照顧罕病患者治療之所需,88.9%的民眾支持健保應擴大罕病專款預算,並提高執行率。上開民調結果是當代國人的共識,也是臺灣社會重視人性尊嚴,利他文化的具體呈現。展望未來,我們應該在罕病病友權益與健保永續經營之間取得平衡點,如何客觀合理地評估各種罕藥之真實療效,提供決策者科學性證據,藉由滾動式檢討將低效益的健保耗用挪移出來,讓更多高效益的新藥、新科技獲得合理給付,應該是進步國家刻不容緩的努力方向。

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羅浚晅
羅浚晅
現任台灣醫事法律學會執行長、眾律國際法律事務所顧問 曾任中華民國醫師公會全聯會發言人、中華民國基層醫療協會常務理事

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