【洪存正專欄】細胞和基因療法太貴了!

每劑 30 萬至 400 萬美元

患有嚴重疾病的患者在與疾病作鬥爭時表現出了令人難以置信的勇氣。基於數十年研究的創新細胞和基因療法 (CGT) 正在改變那些患有癌症、鐮狀細胞疾病和神經系統疾病等疾病的人們的生活。儘管 CGT 因其承諾而受到讚揚並因其超過成本的效益而受到認可，但CGT 的高價格（每劑 30 萬至 400 萬美元）使這些療法對許多人來說遙不可及。Rayne H. Rouce 和Matthew H. Porteus發表在最新一期《科學》(Science) 的<細胞和基因治療的可及性>( Cell and gene therapy accessibility)說，只有學術界、工業界、投資者、資助者、監管機構和倡導團體共同努力，將資本利得稅的突破性成果交到所有受益者手中，這個可及性問題才能得到解決。

印度的造血幹細胞移植成本比美國降低了30至50倍

在 CGT 研究和開發中，與簡化舊方法的發現相比，更新、更複雜的技術更有可能獲得資助、發表並獲得聲望。在這種「發現」科學中，很難考慮可及性。旨在提高生物製藥生產效率的製程工程，重新思考的時機已經成熟，可以創造性地專注於降低患者成本。此外，臨床護理創新可以改變遊戲規則，特別是在低收入和中等收入國家。例如，印度的造血幹細胞移植成本比美國降低了30至50倍，同時維持了良好的臨床效果。

CGT 基本上是客製化療法，小批量甚至單劑量生產，這就是它們本質上昂貴的原因。此外，供應鏈成本可佔總製造成本高達 50%。 CGT 的供應鏈和製造還沒有出現「裝配線」時刻，因此缺乏向全球人口提供商品所需的「規模經濟」。自動化製造對於降低成本、同時保持品質和可重複性至關重要。自動化是否將透過護理點和/或透過大型集中工廠製造來應用以提高可訪問性尚不清楚。同樣，能否成功利用物流基礎設施來創造可靠的可及性仍有待確定。然而，這些問題需要不斷探索，以提高資本利得稅的可近性。

儘管監管機構認識到 CGT 的前景和重要性，但從實驗室到臨床發現整個過程的要求增加了大量成本。例如，分析上相同的試劑可能要花費 10 到 100 倍才能滿足人體使用所需的規格，而其性能並不比那些帶有「僅供研究使用」標籤的試劑更好。這些成本導致批准的資本利得稅的標價較高，從而對發展造成障礙。監管機構可以重新考慮這種方法，並對申辦者使用相同試劑的要求做出肯定的答复，其中包括對同等性能的科學論證，從而在不影響安全性的情況下降低成本。

優先考慮股東價值的公司在開發安全有效的藥物方面取得了成功，但需要補充方法。許多影響少數患者的 CGT 因商業可行性有限而停止臨床開發，甚至被撤出市場。正在考慮採用補充方法，由各種機構（非營利基金會、私人公司、政府支持的實體或福利公司）承擔低收入流的 CGT 的臨床開發和商業分銷。下一步是開發和測試這些其他商業模式。

在美國，沒有保險的患者幾乎不可能得到治療

只有一小部分可以從 CGT 中受益的患者會接受 CGT，因為其複雜性限制了能夠安全提供 CGT 的機構數量，從而造成了獲取的地理障礙。此外，高價格使患者和治療機構面臨財務風險，這意味著在大多數情況下，未經付款人事先授權，治療不會進行。不幸的是，在許多國家，延遲甚至拒絕授權可能會對及時治療造成挑戰。在美國，這使得沒有保險的患者幾乎不可能得到治療。這些財務和後勤因素密切反映了經過深入研究的健康問題社會決定因素（例如收入和教育），這些因素導致不良結果並對最弱勢群體造成不成比例的影響。

儘管存在這些問題，但資本利得稅仍有望在全球普及，因為可以設想潛在的解決方案，而且利害關係人擁有實現這一目標的創造力。除非創新和勇氣能夠顛覆傳統的資本利得稅生態系統，否則這個未來不會發生。畢竟，那些表現出巨大勇氣和韌性的患者值得接受。